快讯Pharming治疗急性肾损伤R
快讯
荷兰时间-04-22，PharmingGroup(泛欧阿姆斯特丹交易所：PHARM/Nasdaq:PHAR)，一家致力于开发创新蛋白替代疗法和精准医疗的全球性商业阶段生物制药公司，宣布其候选药物RUCONEST?的Ⅱb期临床试验首位受试者入组。这项双盲、随机、对照研究医院进行，旨在评估RUCONEST?在预防非ST段抬高心肌梗死后急性肾损伤方面的有效性。RUCONEST?为重组人C1酯酶抑制剂，简称“rhC1INH”。
早在-10，公司便宣布了RUCONEST?在治疗冠状动脉造影后肾病风险患者的Ⅱ期临床试验中的阳性结果，且在接受经皮冠状动脉介入治疗(如支架植入)的亚组患者中的阳性结果尤为明显。该组的意向治疗分析表明，使用RUCONEST?的患者的尿中性粒细胞明胶酶相关脂钙蛋白峰值在48h内的中位数百分比变化（该项指标为临床主要终点和公认的急性肾损伤的早期标志）为11.3%，安慰剂组为.2%(p=0.)。这项研究的总体评估还表明，RUCONEST?在接受更具侵入性干预和需要更高剂量造影剂的手术的患者中疗效更佳。
取得上述积极结果后，公司医院的主治医师MichaelOsthoff合作开展了一项规模更大的随机、对照、多中心临床试验，以全面评估RUCONEST?在预防心肌梗死经皮冠状动脉介入治疗后急性肾损害方面的作用。若该项试验结果积极，便可支持RUCONEST?的进一步开发，包括治疗多种病因引起的急性肾损伤(AKI)。关于AKI
急性肾损伤(AKI)以往称为急性肾衰竭(ARF)，是指由多种病因引起的肾功能快速下降而出现的临床综合征，可发生于既往无肾脏病者，也可发生在原有慢性肾脏病(CKD)的基础上。与ARF相比，AKI的提出更强调对这一综合征早期诊断、早期治疗的重要性。作为一种严重的并发症，AKI会影响约20%的住院患者长、短期预后；在重病患者或患者存在诸如慢性肾脏疾病、糖尿病和肾毒性药物等危险因素的情况下，AKI发生率可能超过50％。在心肌梗死的情况下，AKI可能由包括造影剂的肾毒性以及PCI后的缺血再灌注损伤在内的多种机制引起。
关于RUCONEST?
C1INH(C1酯酶抑制剂)是一种天然蛋白，可通过下调补体级联反应来控制受影响组织的炎症，它不可逆地与多个靶分子结合，如凝血因子FXII和激肽释放酶，后者可将血浆蛋白裂解为缓激肽和其他产物。通过与这些分子结合并使它们化学失活，C1INH可停止缓激肽和所有其他介质的产生，从而停止遗传性血管性水肿(HAE)的攻击。RUCONEST?是一种重组人C1酯酶抑制剂(rhC1INH)的类似物，是从转基因兔奶中纯化生产的，是全球有且仅有的无血浆rhC1INH蛋白替代疗法。年，该药物在欧盟首次获批用于治疗HAE成人患者；年，获批用于治疗HAE青少年患者。目前，RUCONEST?也已获EMA批准用于2-13岁的HAE儿童患者。RUCONEST?已在美国、英国、欧洲、以色列、韩国及中南美洲等国家/地区获批，该产品在尚未获得市场授权的地区可通过代理渠道获得。
目前，公司正在瑞士各中心积极推进RUCONEST?治疗AKI的临床研究，其Ⅱb期临床试验计划招募名患者，旨在通过检测非ST段抬高心肌梗死(NSTEMI)患者服药后24h内尿NGAL(尿中性粒细胞明胶酶相关脂蛋白)的峰值增加来评估RUCONEST?的疗效。同时，该研究还将探索RUCONEST?治疗AKI合适的给药方案。研究的其他终点包括血管造影后72h内血清肌酐升高所定义的AKI发生率、心血管和肾脏事件等。关于Pharming
PharmingGroup创立于年，总部位于荷兰莱顿，是一家全球商业阶段的生物制药公司，致力于开发创新产品以安全、有效地治疗罕见病；改变患者的未来，解决未满足的医疗需求。
公司的旗舰产品是以rhC1INH为主的系列产品，已经成功推出RUCONEST?。目前，公司正在积极开展rhC1INH的多种适应症研究，包括先兆子痫、急性肾损伤和COVID-19感染导致的严重肺炎。公司的其他在研项目还包括用于治疗活化PI3Kδ综合征(APDS)的口服精准药物Leniolisib，该药物是一种磷酸肌醇3-激酶δ，或PI3Kδ抑制剂，目前正在美国和欧洲进行Ⅱ/Ⅲ期临床的注册工作。此外，公司正利用转基因制造技术开发庞贝病的新一代蛋白替代疗法，该项目处于临床前阶段。
-07-01，公司与中国医药集团控股的上海医药工业研究院(SIPI)签署战略合作协议，两者将合作进行基于Pharming技术平台的新产品的开发、生产和销售。根据协议，公司将其生物技术平台和生产技术转让给SIPI，并负责新产品在FDA和EMA的新药临床研究申请；SIPI则负责资助产品的临床前开发和生产、与CFDA临床验证许可证的获取。SIPI拥有所有合作开发产品在中国的销售权，而Pharming则保留中国以外市场的产品上市权。图1.PharmingPipeline
引用资料[1]Pipelinereview.
